Pacientes contarán con una nueva terapia genética para el daltonismo

Un equipo del Instituto de Investigación Oftalmológica de los Hospitales Universitarios de Tübingen y los Departamentos de Farmacia y Oftalmología de la LMU ha desarrollado un tratamiento que debería, en principio, corregir este defecto genético. Esto implica introducir la versión normal del gen CNGA3 directamente en la retina del paciente con la ayuda de un virus inofensivo. Después de algunas semanas, las células de la retina pueden expresar esta versión funcional del gen CNGA3 y pueden producir la forma intacta de la proteína correspondiente, que debería restaurar la función de los conos defectuosos.

En el estudio, nueve pacientes con acromatopsia de edades comprendidas entre 24 y 59 años fueron tratados mediante inyección del virus que porta el gen CNGA3 intacto en la retina del ojo más gravemente afectado. Dominik Fischer, dirigió el estudio clínico; afirmó que el objetivo principal de este primer estudio clínico se había logrado: el tratamiento se puede clasificar como seguro.

Ahora que el estudio ha demostrado que el tratamiento es seguro, puede ser factible en el futuro tratar a los pacientes lo suficientemente pronto como para aprovechar la mayor plasticidad cerebral y el tejido retiniano que aún no ha sufrido mucho daño para aumentar el éxito del tratamiento.

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